加拿大多伦多 Princess Margaret Cancer Centre 的胰腺癌项目负责人、医学肿瘤学家 Dr. Jennifer Knox 表示,她正计划尽快在加拿大启动一项临床试验,让患者有机会使用一种实验性口服药物 daraxonrasib。最新研究显示,这种药物可能将胰腺癌患者的生存时间提高至原来的两倍。
这项由美国主导的随机三期临床试验纳入约500名胰腺癌患者。研究发现,每日服用 daraxonrasib 的患者平均生存期超过一年,而仅接受化疗的患者平均生存时间略高于六个月。Knox 在接受采访时表示,这一结果“令人惊叹”,因为在胰腺癌治疗领域,从未出现过将生存期翻倍的研究成果。
相关研究已发表于《New England Journal of Medicine》,Knox 也在芝加哥举行的 American Society of Clinical Oncology 年会上介绍了对该研究的评估。她表示,希望通过在加拿大开展临床试验,让更多患者在药物正式获批前就能获得这种治疗机会。
目前,药物制造商 Revolution Medicines 已向美国食品药品监督管理局(FDA)申请批准该药上市,但加拿大卫生部(Health Canada)尚未收到相关审批申请。
胰腺癌以进展迅速和早期难以发现而著称,许多患者确诊时癌症已扩散至其他器官,因此整体生存率较低。研究人员指出,超过90%的胰腺癌病例与一种名为 RAS 的蛋白突变有关,该突变会持续激活细胞增殖信号,推动癌细胞生长和扩散。
Daraxonrasib 的作用机制是抑制 RAS 蛋白。长期以来,科学界一直认为 RAS 蛋白“无法被药物靶向”,因为缺乏可供药物结合的位置。该药通过与一种名为 cyclophilin A 的蛋白结合,从而锁定 RAS 蛋白并阻断其活性。
研究还显示,服用 daraxonrasib 的患者不仅生存时间更长,生活质量也有所改善,疼痛程度较低。试验中最常见的副作用包括皮疹和口腔疼痛。
参与研究的患者此前均已接受过一轮化疗。Knox 表示,下一步研究将探索在治疗初期就使用 RAS 抑制剂,看看是否能取得更好的治疗效果。此外,还有其他针对 RAS 的实验性药物正在研发中,她希望未来也能通过临床试验为患者提供这些新疗法。

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