欧洲生物科技公司uniQure公布，其研发的实验性基因疗法在初步临床试验中，有望减缓亨廷顿舞蹈症的进展速度。该公司表示，对接受最高剂量的患者，疾病进展在三年内减缓了75%。亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，通常在确诊后10至20年内致命，目前尚无治愈方法。此次涉及约30名患者的小型研究激发了业界的期待。伦敦大学学院的Ed Wild教授称这是“亨廷顿群体有史以来最好的消息”，试验也由该校的Sarah Tabrizi教授等专家领衔。治疗需在MRI实时引导下，通过脑部手术将疗法递送至特定脑区。专家指出，尽管减缓病程意味着患者可延长独立生活和工作时间，但试验数据尚未公开或通过独立同行评议，疗效和适用人群仍有很大不确定性。此外，是否适用于早中晚期或不能接受脑外科手术的患者仍待进一步研究。部分学者提醒，对企业发布的数据需保持谨慎，进一步研究和公开透明的信息才有助于全面评估疗法前景。
🔗 来源：CBC
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